Проект «Синдром Ашера»

Синдром Ашера — это наследственное заболевание, вызванное генетическим сбоем, характеризующееся ухудшением слуха и прогрессирующим необратимым ухудшением зрения. В настоящее время он неизлечим. Читать больше о Синдроме Ашера (Ушера)

В мире активно ведутся исследования по разработке лечения. Их значение переоценить невозможно — ведь в случае успеха, помощь получат тысячи людей, откроется путь для поиска лечений других наследственных заболеваний.

Для стимуляции исследований редких заболеваний и создания лекарств для них обычно требуется поддержка со стороны государства. Однако, на сегодняшний день, согласно письма Минздрава, финансирование исследований данного синдрома в России не планируется.

Благодаря инициативной группе пациентов, специалистам-генетикам, и просто неравнодушным людям и нашим партнерам доклинические испытания достигли своей научной части. Однако, это сложный и долгий путь, и требуется еще много сил и вложений.

Поэтому РетинаФонд в сотрудничестве с МОО «Чтобы видеть!» объявил о начале БЛАГОТВОРИТЕЛЬНОГО СБОРА “СИНДРОМ АШЕРА”.

Вместе с вами мы сможем воплотить в реальность планы светлых людей с диагнозом “Синдром Ашера” — возможность видеть.

На данном этапе необходимо 5 055 000 руб.:

— планирование и согласование дизайна исследования
— проведение proof of concept base editing генной терапии USH2А экспериментов в лаборатории, закупка необходимых реактивов
— подготовка ответов по результатам работы
— подготовка и публикация статьи по результатам работы с указанием фирмы-спонсора в статье
— закупка лабораторных животных (линия мышей ush2а)
— оплата труда лабораторных сотрудников и руководителя лаборатории