Дорогие друзья! Сегодня для нашей команды знаменательная дата — 24 июня мы отмечаем седьмой день рождения РетинаФонда!
Мы используем cookie-файлы для удобства пользователей и улучшения работы сайта, а также заботимся о защите персональных данных наших пользователей. Продолжая работу с сайтом, вы соглашаетесь с Условиями пользования сайтом.
OK
Новости, события и База знаний

Генная терапия наследственных заболеваний: лаборатория Александра Малоголовкина

Все публикации Полезное видео
Во всем мире существуют несколько исследовательских групп, занимающихся разработкой лекарств🔬🧫🧪, способных остановить патологическое действие нарушенного гена на здоровье человека. Одну из таких групп в России возглавляет Александр Малоголовкин, заведующий лабораторией молекулярной вирусологии в Сеченовского университета.

Лаборатория занимается разработками терапии не только генных заболеваний сетчатки глаза, таких как синдрома Ашера и болезнь Штаргардта, но и онкологических заболеваний. При этом используется один технологический подход - вирусные вектора - как инструмент доставки генов.

Для разработки и регистрации лекарственного препарата, а также выпуска готового лекарства в массовое производство требуется многолетняя, многоэтапная и кропотливая работа. Обычно, чтобы процесс шел непрерывно, все заинтересованные стороны - государство, ученые, пациентские сообщества и благотворительные фонды - стараются объединяться.

Важным направлением деятельности “РетинаФонда” является финансирование научных исследований, в частности “СиндромаАшера”: разработка средств генной терапии и повышение осведомленности об этом заболевании.

29 сентября 2022 года “РетинаФонд” и лаборатория молекулярной вирусологии Александра Малоголовкина подписали договор📄🖊 и взялись за большую и амбициозную задачу - разработку генной терапии “синдрома Ашера”. На сегодняшний день команда исследователей завершила первый этап работы по созданию новой версии минигена USH2A. Доставка минигена в клетки сетчатки должна восполнить функцию "сломанного" гена USH2A у пациентов с синдромом Ашера 2-го типа.

Дорогие друзья, мы уверены, что вместе сможем собрать необходимую сумму в кратчайшие сроки!

💙Поддержите нас финансово и информационно, расскажите о проекте своим друзьям.