28 февраля, в Международный день редких заболеваний, команда РетинаФонда и ученых Сеченовского Университета сделала ещё один важный шаг в разработке генной терапии для пациентов с синдромом Ашера II типа.
В этот день был проведён третий эксперимент в рамках доклинических исследований: нокаутным мышам была выполнена субретинальная инъекция векторной генетической конструкции, созданной учёными лаборатории молекулярной вирусологии Сеченовского Университета.
Исследования были инициированы командой РетинаФонда в 2022 году— фонда исследований и лечения заболеваний сетчатки глаза, который объединяет учёных, врачей, пациентов и благотворителей вокруг общей цели: найти способ остановить потерю зрения при наследственных заболеваниях сетчатки.
Эксперимент стал частью большого доклинического исследования. В настоящее время ученые продолжают изучать безопасность и эффективность разработанной конструкции, вводя препарат лабораторным мышам различного возраста.
В данном эксперименте оценивается безопасность векторных конструкций и различные дозы препарата.
В течении нескольких месяцев за мышами будут пристально наблюдать и оценивать их состояние с целью проверки эффективности работы экспериментального геннотерапевтического препарата в клетах сетчатки глаза мышей.
Это важный этап, который позволяет понять, насколько терапия способна защитить клетки сетчатки и замедлить развитие заболевания.
Синдром Ашера — редкое генетическое заболевание, при котором человек постепенно теряет зрение и слух. Сегодня лекарства, способного остановить этот процесс, не существует ни в России, ни в мире. Именно поэтому разработка генной терапии рассматривается как один из самых перспективных путей борьбы с заболеванием.
То, что эксперимент состоялся именно 28 февраля — в День редких заболеваний, глубоко символично.
Этот день ежегодно напоминает миру о миллионах людей, живущих с редкими диагнозами, для которых часто нет ни лекарств, ни системной поддержки.
Именно поэтому каждый научный шаг — даже небольшой — становится частью большой борьбы за будущее пациентов.
Каждый эксперимент, каждая новая серия исследований приближает тот день, когда диагноз «синдром Ашера» перестанет означать неизбежную потерю зрения.
В этот день был проведён третий эксперимент в рамках доклинических исследований: нокаутным мышам была выполнена субретинальная инъекция векторной генетической конструкции, созданной учёными лаборатории молекулярной вирусологии Сеченовского Университета.
Исследования были инициированы командой РетинаФонда в 2022 году— фонда исследований и лечения заболеваний сетчатки глаза, который объединяет учёных, врачей, пациентов и благотворителей вокруг общей цели: найти способ остановить потерю зрения при наследственных заболеваниях сетчатки.
Эксперимент стал частью большого доклинического исследования. В настоящее время ученые продолжают изучать безопасность и эффективность разработанной конструкции, вводя препарат лабораторным мышам различного возраста.
В данном эксперименте оценивается безопасность векторных конструкций и различные дозы препарата.
В течении нескольких месяцев за мышами будут пристально наблюдать и оценивать их состояние с целью проверки эффективности работы экспериментального геннотерапевтического препарата в клетах сетчатки глаза мышей.
Это важный этап, который позволяет понять, насколько терапия способна защитить клетки сетчатки и замедлить развитие заболевания.
Синдром Ашера — редкое генетическое заболевание, при котором человек постепенно теряет зрение и слух. Сегодня лекарства, способного остановить этот процесс, не существует ни в России, ни в мире. Именно поэтому разработка генной терапии рассматривается как один из самых перспективных путей борьбы с заболеванием.
То, что эксперимент состоялся именно 28 февраля — в День редких заболеваний, глубоко символично.
Этот день ежегодно напоминает миру о миллионах людей, живущих с редкими диагнозами, для которых часто нет ни лекарств, ни системной поддержки.
Именно поэтому каждый научный шаг — даже небольшой — становится частью большой борьбы за будущее пациентов.
Каждый эксперимент, каждая новая серия исследований приближает тот день, когда диагноз «синдром Ашера» перестанет означать неизбежную потерю зрения.
