Команда исследователей лаборатории молекулярной вирусологии Cеченовского Университета завершила важный первый этап работы по разработке генной терапии хороидеремии — редкого наследственного заболевания сетчатки, которое постепенно приводит к ухудшению и потере зрения.
Проект стартовал в июне 2025 года и был профинансирован за счёт средств РетинаФонда, благодаря большому количеству неравнодушных людей и обществу пациентов с хороидеремией.
В рамках проекта была создана генетическая конструкция, позволяющая доставлять в клетки сетчатки здоровую копию гена CHM, отвечающего за синтез белка REP1. Нарушение работы этого гена является причиной развития заболевания.
Учёные разработали и протестировали несколько вариантов генетических конструкций на основе адено-ассоциированных вирусных векторов — одной из наиболее перспективных платформ для генной терапии. Эксперименты на клеточной культуре показали, что созданные конструкции успешно обеспечивают синтез терапевтического белка. В лабораторных условиях удалось добиться его высокой продукции — до 75 мкг/мл, что сопоставимо с контрольным рекомбинантным белком.
Полученные результаты подтверждают, что разработанная система может стать основой для дальнейших исследований и разработки генной терапии хороидеремии. Этот этап приближает создание новых методов лечения, способных замедлить или остановить прогрессирование заболевания.
О начале следующего этапа проекта будет объявлено дополнительно. Его реализация зависит от дальнейшей финансовой поддержки. Следите за новостями на нашем сайте и в социальных сетях.
Проект стартовал в июне 2025 года и был профинансирован за счёт средств РетинаФонда, благодаря большому количеству неравнодушных людей и обществу пациентов с хороидеремией.
В рамках проекта была создана генетическая конструкция, позволяющая доставлять в клетки сетчатки здоровую копию гена CHM, отвечающего за синтез белка REP1. Нарушение работы этого гена является причиной развития заболевания.
Учёные разработали и протестировали несколько вариантов генетических конструкций на основе адено-ассоциированных вирусных векторов — одной из наиболее перспективных платформ для генной терапии. Эксперименты на клеточной культуре показали, что созданные конструкции успешно обеспечивают синтез терапевтического белка. В лабораторных условиях удалось добиться его высокой продукции — до 75 мкг/мл, что сопоставимо с контрольным рекомбинантным белком.
Полученные результаты подтверждают, что разработанная система может стать основой для дальнейших исследований и разработки генной терапии хороидеремии. Этот этап приближает создание новых методов лечения, способных замедлить или остановить прогрессирование заболевания.
О начале следующего этапа проекта будет объявлено дополнительно. Его реализация зависит от дальнейшей финансовой поддержки. Следите за новостями на нашем сайте и в социальных сетях.
