Дорогие друзья и попечители РетинаФонда! ❣️
Хотим сообщить важную новость. Мы готовы перейти на следующий этап исследования.
На сегодняшний день на счету проекта “Синдром Ашера” - 3 897 894,41 рублей.
Выражаем огромную благодарность всем, кто поддерживает проект “Синдром Ашера”: попечителям фонда, пациентскому сообществу “Чтобы видеть” и индивидуальным благотворителям!
Особая благодарность людям с синдромом Ашера, их родным и близким! С вами мы двигаемся к цели быстро и четко, соблюдая запланированные сроки.
Этапы исследования, сроки и стоимость каждого из них:
- Рабочая гипотеза; разработка вирусного вектора для гена ушерина и исследования вирусного вектора на клетках человека. Этап успешно пройден! Стоимость - 2 250 000 рублей.
- Проверка безопасности и эффективности доставки препарата на мышах (доклинические исследования);
- Приобретение трансгенных мышей – 3 300 000 рублей собрано! Срок подготовки и доставки мышей до 5 месяцев.
Мы продолжаем сбор на следующие этапы:
- Размножение мышей и формирование групп для проведения доклинических испытаний – 4-5 месяцев - 2 500 000* руб.
- Субретинальная инъекция препарата AAВ для доставки гена USH2A и изучение безопасности препарата – 3-4 месяца – до 3 000 000* руб.
- Изучение эффективности терапии ААВ-USH2A на мышах – до 3 000 000* руб.
- Три фазы клинических исследований с пациентами-добровольцами;
- Регистрация препарата в Государственном реестре лекарственных средств;
- Запуск производства для коммерческого использования.
* Стоимость последующих этапов может варьироваться с учетом изменения курса валюты, условий логистики и других внешних факторов, обусловленных обстоятельствами непреодолимой силы
Будем и дальше идти рука об руку и вместе сможем прийти к общей цели!
Поддержите проект по ссылке: Сбор на исследования
