Дорогие друзья, дорогие подписчики, все, кто особенно следит за развитием проекта по разработке терапии синдрома Ашера!
Делимся долгожданными новостями из Сеченовского Университета!
Получены первые результаты испытаний препарата для терапии синдрома Ашера 2-го типа на модели трансгенных мышей (USH2AKO).
▫️Мышам под сетчатку (субретинально) был введен 1 мкл препарата на основе аденоассоциированного вирусного вектора (ААВ) с функциональной мини-копией гена USH2A. На протяжении месяца за животными осуществлялось пристальное наблюдение и измерение физиологических параметров.
▫️ Мыши отлично перенесли введение препарата, и не было обнаружено токсических эффектов. По результатам гистологических исследований отмечено торможение дегенеративных изменений в сетчатке глаза у мышей, которым вводили вирусный препарат, в сравнении с контрольной группой (без лечения).
▫️Дополнительно, после введения препарата отмечали увеличение количества родопсина в фоторецепторном слое сетчатки, что является качественным маркером здоровья.
Дальнейшие исследования на разных возрастных группах животных с разной дозировкой препарата позволят получить новые данные об эффективности разрабатываемого препарата.
В ближайший месяц определимся с дальнейшими шагами, о чем сразу поделимся.
Спасибо всем за поддержку, двигаемся дальше!
Делимся долгожданными новостями из Сеченовского Университета!
Получены первые результаты испытаний препарата для терапии синдрома Ашера 2-го типа на модели трансгенных мышей (USH2AKO).
▫️Мышам под сетчатку (субретинально) был введен 1 мкл препарата на основе аденоассоциированного вирусного вектора (ААВ) с функциональной мини-копией гена USH2A. На протяжении месяца за животными осуществлялось пристальное наблюдение и измерение физиологических параметров.
▫️ Мыши отлично перенесли введение препарата, и не было обнаружено токсических эффектов. По результатам гистологических исследований отмечено торможение дегенеративных изменений в сетчатке глаза у мышей, которым вводили вирусный препарат, в сравнении с контрольной группой (без лечения).
▫️Дополнительно, после введения препарата отмечали увеличение количества родопсина в фоторецепторном слое сетчатки, что является качественным маркером здоровья.
Дальнейшие исследования на разных возрастных группах животных с разной дозировкой препарата позволят получить новые данные об эффективности разрабатываемого препарата.
В ближайший месяц определимся с дальнейшими шагами, о чем сразу поделимся.
Спасибо всем за поддержку, двигаемся дальше!
